关于我们

Biomarin为罕见的小儿脑疾病药物设定了高价

(路透社) - Biomarin制药公司表示,该药物的年度价格,在周四获得美国批准,用于治疗罕见且致命的小儿脑疾病,预计在强制性政府折扣和退税后将达到486,000美元

美国食品和药物管理局批准了Brineura,一种酶替代疗法,用于3岁及以上的患者,以减缓行走能力的丧失,使其成为第一种被批准用于进行型Batten疾病的药物,称为晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉着症2型,或CLN2

该批准是基于来自22名年龄在3至8岁之间的患者的数据,这些患者与42名未治疗的患者进行了比较

该疗法直接注入大脑的液体中

该机构药物评估办公室的Julie Beitz在一份声明中表示,“FDA致力于为罕见疾病患者批准新的创新疗法,特别是在没有批准的治疗方案的情况下

” Biomarin表示,它将提供共同支付计划,以协助自付费用

非常罕见的治疗方法的极高价格并不罕见,并且通常由健康保险公司承保,因为患者很少

Biomarin在电话会议上表示,在收到监管机构的积极意见后,预计欧洲将在本季度末批准该药

该公司表示,每年约有20名儿童在美国出生,患有CLN2

作为批准的条件,Biomarin必须进一步评估Brineura在2岁以下CLN2患者中的安全性,包括设备相关的不良事件和常规使用的并发症

该研究的数据可以扩大对最年轻的CLN2患者的批准

Biomarin还必须进行为期10年的患者登记研究,以确定治疗的长期安全性

该公司表示尚不知道治疗的益处持续时间

它目前有96周的数据

快速发展的CLN2疾病影响不到百万分之一的美国居民

CLN2疾病的症状通常直到3岁才出现,此时儿童出现癫痫发作和语言延迟

随着病情的发展,视力和行走和说话的能力迅速减弱

Bill Berkrot在纽约和班加罗尔的Akankshita Mukhopadhyay报道;由Shounak Dasgupta和Tom Brown编辑

2018-12-11 06:17:03

作者:苌靖躇